FARMACI ORFANI

I nostri farmaci galenici magistrali.

La continuità Ospedale – Farmacia.

La stretta collaborazione con diverse farmacie ospedaliere di tutta Italia ci consente di garantire la continuità terapeutica dei pazienti dimessi con preparati galenici magistrali che devono essere allestiti nuovamente.

La continuità Ospedale – Farmacia, i vantaggi:

• Preparazione del farmaco “dove serve “e “quando serve”
• Formulazioni a dosaggio personalizzato
• Utilizzo di eccipienti specifici tenendo conto di eventuali intolleranze del paziente
• Maggiore facilità di accesso alla cura nell’ottica della “centralità” del paziente, come stabilito nelle conferenze Europlan
• Partecipazione alla fornitura dei dati per i farmaci off-label
• Monitoraggio in Farmacia della corretta aderenza alla terapia da parte del paziente

Le malattie rare.

Una malattia viene definita rara, se si utilizza la definizione vigente in Unione Europea, quando ha una prevalenza inferiore allo 0,05%; in altri termini, quando sono affette dalla malattia meno di 5 persone ogni 10.000.

Se il numero di persone affette da una malattia rara è basso, è per contro molto elevato il numero delle malattie rare: al momento sono conosciute e diagnosticate tra le 7.000 e le 8.000 malattie e questo numero è in continuo aumento in virtù dei progressi scientifici e tecnologici che consentono di identificarne e diagnosticarne sempre di nuove.

Considerate in contemporanea le due dimensioni, è chiaro che si tratta di pochi malati per ogni malattia, ma che nel complesso moltissime persone sono affette da una malattia rara. Secondo il Registro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, si stimano 20 casi di persone affette da malattie rare ogni 10.000 abitanti e ogni anno sono circa 19.000 i nuovi casi segnalati. Secondo la rete Orphanet, in Italia sono oltre 2 milioni i malati rari e nel 70% dei casi sono bambini.

Nel caso dei bambini, sono più frequenti le malformazioni congenite (45% dei casi), le malattie delle ghiandole endocrine, della nutrizione, del metabolismo e i disturbi immunitari.

Tra i pazienti in età adulta le frequenze più elevate appartengono al gruppo delle malattie del sistema nervoso e degli organi di senso oppure alle malattie del sangue e degli organi emopoietici.

Dato il numero esiguo di pazienti, le aziende farmaceutiche mostrano uno scarso interesse a sviluppare questi farmaci.

Il farmaco orfano è quel prodotto potenzialmente utile per trattare una malattia rara ma che non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo.

In generale, nella pratica, sotto l’etichetta di farmaco orfano possono essere raccolti:

• Medicinali destinati a malattie rare
• Prodotti non sviluppati o non introdotti sul mercato
• Dosaggi personalizzati
• Prodotti ritirati dal mercato per ragioni economiche o farmacologiche.